תגית: מחלות נדירות

בריאות

לראשונה: טיפול גנטי אושר לילדים עם תסמונת סנפיליפו A

ה-FDA אישר את Fayuvi, טיפול גנטי חד-פעמי ראשון לילדים עם תסמונת סנפיליפו A. איך הוא עובד, מה הראה הניסוי, מהם הסיכונים וכמה הוא עולה.