מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הודיע ב־6 בנובמבר 2026 שהוא חוקר סיכון אפשרי לגידולים בעקבות הטיפול הגנטי Zolgensma (זולגנסמה), המיועד לילדים צעירים עם ניוון שרירים שדרתי (SMA). החקירה מתמקדת בדיווחים על גידולים ובהם מקרים שבהם נמצאו עדויות להשתלבות חומר גנטי מנשא הטיפול סמוך לגן הקשור להתפתחות סרטן. הרשות לא המליצה על הפסקה גורפת של הטיפול: להערכתה, היתרונות בטיפול במסגרת ההתוויות המאושרות עדיין עולים על הסיכונים הידועים.
7 בנובמבר 2026 | מדובר באות בטיחות שנחקר, ולא בהוכחה שכל מטופל נמצא בסיכון גבוה לפתח סרטן. משפחות לא צריכות לשנות טיפול על סמך כתבה ללא ייעוץ מהצוות הרפואי.
5 דברים שצריך לדעת
- מה נבדק: גידולים שהופיעו לאחר טיפול גנטי המבוסס על נשא נגיפי מסוג AAV.
- ממצאים מולקולריים: בשני מקרים נמצאה השתלבות DNA של נשא הטיפול בגנום באזור הגן GLI1, הקשור למנגנוני התפתחות סרטן.
- מספר דיווחים: החברה מסרה על תשעה דיווחי גידולים מאז אישור הטיפול בשנת 2019, אך לא כולם הוכחו כקשורים לתרופה.
- מי מקבל את הטיפול: זולגנסמה מיועדת בארה"ב לילדים מתחת לגיל שנתיים עם מוטציות מסוימות בגן SMN1.
- המלצת הרגולטור: ה־FDA ממשיך לבדוק את הסיכון ומבהיר שהתועלת בטיפול עדיין עולה על הסיכונים בהתוויות המאושרות.
מהו הטיפול זולגנסמה?
ניוון שרירים שדרתי (SMA) הוא מחלה גנטית שפוגעת בתאי עצב המפעילים שרירים ועלולה לגרום לחולשה קשה ולבעיות נשימה ותנועה. זולגנסמה מיועדת להעביר לתאי הגוף עותק תפקודי של גן חשוב לייצור חלבון SMN באמצעות נשא המבוסס על נגיף ששונה לצורך רפואי. בארה"ב הטיפול אושר ב־2019 וניתן בעירוי חד־פעמי לילדים מתאימים.
הטכנולוגיה שינתה את האפשרויות עבור משפחות רבות, אך כמו כל טיפול גנטי היא מחייבת מעקב אחר בטיחות לטווח ארוך. חלק מתופעות הלוואי והסיכונים ידועים ומופיעים בעלון, ואחרים עשויים להתברר רק אחרי שנים של שימוש.
מה גילה ה־FDA?
בהודעה מ־6 בנובמבר תיארה הרשות דיווחי גידולים באיברים שונים, ובהם מערכת העצבים, אזורים סמוכים לעמוד השדרה והכליות. בשלושה מקרים נמצאו גידולים הקשורים לגן GLI1. בשניים מהם זוהו באמצעות בדיקה מולקולרית רצפים מנשא זולגנסמה שהשתלבו ב־DNA של המטופלים באזור הקשור לגן זה. הודעת ה־FDA.
השתלבות כזאת עשויה להשפיע על פעילות גנים סמוכים, ולכן היא מעוררת חשש למנגנון המכונה insertional oncogenesis – הפעלת תהליך סרטני בעקבות השתלבות חומר גנטי. אך כעת מתבצע בירור רגולטורי של המקרים ושל המשמעות לגבי מטופלים אחרים. אי אפשר להסיק מכמה דיווחים בודדים את שיעור הסיכון המדויק באוכלוסיית המטופלים.
איך הגיבה נוברטיס?
חברת נוברטיס מסרה כי קיבלה תשעה דיווחים על גידולים בקרב מטופלים מאז 2019, ושבשניים היו סימנים שעשויים לקשור את הגידול לטיפול. החברה מציינת כי מידע על הסיכון כלול בעלון התרופה וכי העבירה דיווחים לרשויות. לפי רויטרס, יותר מ־6,000 ילדים קיבלו את הטיפול. המספר הזה אינו מאפשר כשלעצמו לחשב שכיחות של גידולים שייגרמו מהטיפול, משום שתקופות המעקב, מאפייני המטופלים והקשר הסיבתי לא הובררו במלואם.
מה על הורים לילדים שטופלו לעשות?
מי שבני משפחתו קיבלו את הטיפול צריך להמשיך במעקב המומלץ עם הצוות המטפל, לעדכן בכל תסמין חריג ולשאול כיצד הודעת ה־FDA משפיעה על תוכנית המעקב האישית. אין סיבה להסיק מהדיווח שכל מטופל יפתח גידול, ומנגד אין להקל ראש בממצאים המולקולריים שנמצאו. ההחלטות על טיפול ב־SMA תלויות בגיל, במצב הרפואי ובחלופות הזמינות, ונעשות עם רופא מומחה.
אחרי מה לעקוב?
תוצאות חקירת ה־FDA, אזהרות או שינויי עלון נוספים, המלצות ניטור לטווח ארוך ונתוני מחקר נוספים. חשוב לעקוב אחר הודעות הרשות והחברה ולא רק אחר פרשנויות ברשתות החברתיות.
תמונת שער: מחקר במעבדה, צילום המחשה שאינו מציג מטופלי SMA או את התרופה זולגנסמה. צילום: Julia Koblitz ב־Unsplash.
לקריאה נוספת בנושא התקדמות רפואית והסיכונים שנבדקים: הטיפול הגנטי שאושר לתסמונת סנפיליפו.
מקורות
FDA, 6.11.2026 · Reuters, 6.11.2026.
